La transplantation d’organes est un élément essentiel des soins salvateurs aux États-Unis. Au cours de la dernière décennie, le Réseau d’approvisionnement et de transplantation d’organes (OPTN) a facilité plus de 400 000 greffes, et en septembre 2022, il a franchi une étape historique en réalisant la millionième greffe. Malgré cela et de nombreuses autres réussites, le cadre fédéral régissant la transplantation n’a pas évolué suffisamment face aux avancées de la médecine, de la technologie et de la gouvernance.
En mars 2023, l’Administration des ressources et des services de santé (HRSA) a lancé l’Initiative de modernisation de l’OPTN, dont les objectifs principaux sont de renforcer la reddition de comptes et la transparence de l’OPTN et de mieux servir les patients et leurs familles. Cette initiative, qui se concentre sur l’informatique et la gouvernance, visait à encourager l’innovation par une concurrence continue tout en renforçant la supervision et en assurant la sécurité des patients.
La National Organ Transplant Act (1984) a établi l’OPTN afin de coordonner l’attribution des organes et les transplantations aux États‑Unis. Cependant, depuis que l’OPTN est opérationnel en 1986, ses fonctions ont été gérées par un seul prestataire, dans le cadre de contrats fédéraux successifs, ce qui a effectivement éliminé la concurrence. La section 372 de la Public Health Services Act (42 U.S.C. 274) exigeait un contrat à source unique pour l’OPTN jusqu’à l’adoption de la Securing the OPTN Act (2023), qui a autorisé des appels d’offres compétitifs entre plusieurs prestataires.
Depuis lors, l’incertitude s’est amplifiée parmi les parties prenantes quant aux intentions sous-jacentes de la HRSA, et des communications opaques autour de la gestion des contrats, de la nomination transitoire et des processus électoraux ont entravé la participation des patients et des communautés d’experts en transplantation à la modernisation de l’OPTN.
Pour y remédier, l’administration devrait créer un bureau ou un centre dédié à la transplantation. Une telle démarche permettrait aux régulateurs d’avoir un objectif unique et de moderniser le système de manière plus efficace avec la contribution des parties prenantes.
Un manque de participation significative
Chaque année, des professionnels de la transplantation apportent plus de 42 000 heures (d’une valeur estimée à 4,6 millions de dollars) d’expertise bénévole non rémunérée à l’OPTN. Ces bénévoles fournissent une expertise spécialisée dans l’élaboration des politiques de don et de transplantation, l’adhésion et les normes professionnelles, ainsi que la sécurité des patients. Les crédits fédéraux alloués à l’OPTN au cours de la dernière décennie ont en moyenne été de seulement 5,6 millions de dollars par an.
L’implication des professionnels de la transplantation a été essentielle pour tirer parti de l’investissement public limité et protéger les patients. Mais les répercussions négatives de l’ambiguïté du gouvernement ont inclus des démissions massives — y compris la mienne — du service bénévole. L’exclusion par la HRSA de nombreux membres de l’OPTN de toute participation significative à la modernisation a suscité des inquiétudes selon lesquelles même des réformes bien intentionnées pourraient compromettre le fonctionnement du système et, à court terme, mettre les patients en danger.
Alors que les réformes avancent, les voix des patients, des donneurs, des familles et des cliniciens doivent rester au cœur des décisions. Depuis des décennies, le partenariat public-privé de l’OPTN a veillé à ce que ceux qui sont le plus touchés par les politiques organiques participent directement à leur élaboration. L’effort de modernisation de l’OPTN doit permettre une gouvernance participative plutôt que de renforcer un contrôle centralisé.
En établissant un bureau ou centre dédié à la transplantation, comme décrit dans la section suivante, le gouvernement permettrait aux régulateurs d’avoir une focalisation unique — développer des relations avec les experts en transplantation et bénéficier des perspectives des patients, des donneurs et d’autres acteurs de la communauté de la transplantation. Les patients devraient continuer à participer par le biais de mécanismes établis tels que les comités, les élections entre pairs et l’élaboration de règles par consensus au sein de l’OPTN. Toutefois, la structure des comités doit évoluer. Les patients, les donneurs et les familles de donneurs ne peuvent pas être cantonnés à des rôles symboliques qui signalent une inclusion sans accorder une réelle influence. Une participation significative signifie une responsabilité partagée dans l’élaboration des politiques, et cela exige de promouvoir une participation durable des patients et des donneurs à travers un cadre réglementaire ou statutaire solide et pérenne.
La transplantation nécessite son propre bureau dédié
Une gouvernance et une supervision appropriées du système de transplantation nécessitent l’attention organisationnelle que procurerait la création de son propre centre ou bureau au sein de la nouvelle Administration pour une Amérique en Santé (AHA).
La structure de gouvernance et de supervision de l’OPTN est actuellement hébergée au sein du Healthcare Systems Bureau (HSB) de la HRSA, une collection fourre-tout de programmes disparates dépourvus d’un mandat unifié, contrairement à d’autres bureaux de la HRSA qui disposent de fonctions clairement définies et spécialisées (Figure 1A). Le HHS supervise la transplantation, la HRSA administre le système national, le CMS régule la qualité et le financement, le Comité consultatif sur la transplantation (ACOT) informe l’élaboration des politiques, et des contrats fédéraux soutiennent l’OPTN et le Registre scientifique des bénéficiaires de transplantation (SRTR). En mars 2025, le HHS a proposé l’AHA, une nouvelle agence qui centraliserait les activités entre les autres agences et bureaux du HHS et regrouperait les unités redondantes, y compris la HRSA.
Le HHS proposait d’installer l’OPTN au sein du Centre des soins primaires, où il serait une simple note de bas de page aux côtés de programmes tels que les soins primaires, la santé rurale, la prévention et le contrôle des blessures, la prévention des maladies et la télésanté (Figure 1B).
Au contraire, nous proposons de faire de l’OPTN un centre ou bureau autonome — un Centre dédié à la Transplantation d’organes au sein de l’AHA (Figure 1C) — qui offrirait l’orientation organisationnelle dont il a cruellement besoin. Le Centre de Transplantation d’organes favoriserait la collaboration avec le CMS, en appliquant les normes de qualité et de responsabilité des centres de transplantation à travers les 55 organisations fédérales d’approvisionnement en organes et avec la FDA, en assurant une supervision réglementaire sur les tissus, les xénotransplantations et les dispositifs liés à la transplantation.
La FDA réglemente déjà les produits tissulaires humains, les produits d’organes non humains (c.-à-d. des xénotransplantations), ainsi que les dispositifs médicaux et les produits biologiques de plus en plus intégrés à la transplantation. Une coordination avec la FDA aiderait grandement à la modernisation, en alignant la supervision sur une science en rapide évolution qui brouille désormais les frontières entre organes, tissus et dispositifs, et en tirant parti de l’expertise en sécurité et en réglementation de la FDA.
Modernisation des technologies de l’information
La modernisation de l’OPTN doit également s’attaquer à l’infrastructure informatique vieillissante du système. Le processus d’appariement des organes doit être soutenu par une plateforme sécurisée, modulable et interopérable capable de faire fonctionner l’appariement de manière fiable et de prendre en charge les registres de prochaine génération. Les règles existantes régissent l’échange de données de santé dans les applications logicielles, ce qui permet aux systèmes de partager les dossiers des patients et d’intégrer les dossiers de santé électroniques (DSE) et les ressources de télémédecine. La norme actuelle de l’industrie est les interfaces de programmation d’applications (API) qui adoptent les ressources d’interopérabilité rapide des soins de HL7 (FHIR). Les API FHIR peuvent être utilisées pour extraire automatiquement les données cliniques pertinentes à la transplantation, les standardiser et améliorer l’exhaustivité et la qualité de la base de données sur les greffes d’organes.
Cependant, il n’existe pas de guide de mise en œuvre bien développé et défini pour l’OPTN. Le HHS devrait créer un guide de mise en œuvre HL7 OPTN pour les partenaires de l’industrie afin d’intégrer les systèmes OPTN dans l’écosystème DSE.
Vers un système de transplantation plus robuste
Équilibrer la supervision de l’exécutif et la participation des parties prenantes — des patients et familles aux sociétés de logiciels — demeure un défi central dans les efforts de modernisation. Bien que la centralisation des pouvoirs puisse améliorer la reddition de comptes, elle risque de marginaliser les perspectives vécues des patients et des professionnels.
Lorsque le système actuel a été mis en place, la transplantation était un programme de niche — aujourd’hui, elle est une composante essentielle des soins de santé nationaux. La transplantation est trop critique, trop complexe et trop déterminante pour rester dans une structure de gouvernance incapable de gérer son ampleur. Son infrastructure exige une gouvernance et des investissements qui reflètent son importance vitale. Élever la transplantation à un bureau ou centre autonome au sein de l’AHA, en intégrant l’expertise de la FDA et du CMS, et en investissant dans une infrastructure informatique moderne sont des pas essentiels en avant. Ce n’est pas un appel à un financement gouvernemental supplémentaire, mais à une conception organisationnelle adaptée pour assurer une supervision efficace.
Macey L. Levan, JD, PhD, est professeure associée de chirurgie et de santé populationnelle à la NYU Grossman School of Medicine, et directrice du Centre pour la Recherche et les Applications Chirurgicales et Transplantation, Pôle Qualitatif, à NYU Langone Health. Elle a précédemment occupé le poste de vice-présidente des Affaires des Patients et des Donneurs pour l’Organ Procurement and Transplantation Network.
Crédit : Levan. Utilisé avec permission.
Figure 1. Le rôle du gouvernement fédéral dans la transplantation :
- (A) Le rôle historique du gouvernement fédéral dans la transplantation, avec le Département de la Santé et des Services Humains (DHHS) supervisant la transplantation, l’Administration des ressources et des services de santé (HRSA) administrant le système national, le Health Systems Bureau (HSB) gérant les programmes nationaux de dons et de transplantation (Division de la transplantation, Programme de la lèpre et Indemnisation des lésions liées aux vaccins), les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) régulant la qualité et le financement, et le Comité consultatif sur la transplantation (ACOT) informant l’élaboration des politiques ;
- (B) La structure planifiée par le gouvernement fédéral, proposée par la branche exécutive et en attente d’une action habilitante du Congrès, selon laquelle l’OPTN serait logée au Centre des soins primaires au sein de la nouvelle Administration pour une Amérique en Santé (AHA), aux côtés de programmes tels que les soins primaires, la santé rurale, la prévention des blessures et leur contrôle, la prévention des maladies et la télésanté ; et
- (C) La structure organisationnelle proposée par l’auteur pour le rôle du gouvernement fédéral dans la transplantation, selon laquelle l’OPTN serait élevé à son propre Centre dédié à la transplantation d’organes.
