Quand Alessandro Barbera a été transporté d’urgence vers un hôpital californien pour une botulisme infantile en octobre, son père connaissait à peine la maladie, et encore moins le traitement rare et coûteux qui a probablement sauvé la vie du nourrisson.
Or, Tony Barbera est désormais profondément reconnaissant envers BabyBIG, le seul antidote aux maladies paralysantes et potentiellement mortelles associées à une formule pour nourrissons contaminée ByHeart.
« Il est incroyablement remarquable, » a déclaré Barbera, 35 ans, dont le fils se remet lentement.
L’épidémie de botulisme liée à la formule ByHeart a touché au moins 39 bébés dans 18 États depuis août — et a démontré l’utilité du traitement élaboré à partir du plasma sanguin donné par un petit groupe de scientifiques et d’autres bénévoles.
« C’est presque comme un miracle, » a déclaré Vijay Vishwanath, MD, PhD, neurologue pédiatrique à l’Hôpital pour enfants de Los Angeles, qui a soigné plusieurs enfants atteints de botulisme au cours de sa carrière, y compris l’un dans l’épidémie actuelle.
« Avant la découverte de BabyBIG, certaines hospitalisations auraient duré 2 ou 3 mois, » a déclaré Vishwanath, « et les enfants infectés auraient peut-être jamais pu se rétablir. »
Lancé en 2003, BabyBIG est le nom de marque de l’immunoglobuline humaine anti-botulique, un médicament administré par voie intraveineuse qui utilise des anticorps provenant de donneurs vaccinés contre le botulisme pour aider les bébés encore trop jeunes pour lutter contre la maladie par eux-mêmes.
Le traitement repose sur des donneurs
Le traitement est l’idée du regretté Stephen Arnon, MD, médecin et chercheur au Département de la Santé publique de Californie. En 1976, Arnon et ses collègues ont identifié la forme rare de botulisme qui touche les nourrissons de moins d’un an, puis ont passé les 45 années suivantes à chercher comment le traiter. La maladie survient lorsque les nourrissons ingèrent des spores de botulisme qui germent dans l’intestin et produisent une toxine dangereuse qui attaque le système nerveux.
Plus de 3 700 enfants dans le monde ont été traités avec BabyBIG depuis qu’Arnon et son équipe ont mené un essai clinique pivot en Californie en 1997 qui a démontré que le médicament pouvait raccourcir les séjours à l’hôpital et réduire le besoin de machines à ventilation.
Prodigué par petites séries tous les 5 ans, BabyBIG coûte près de 70 000 dollars par traitement, selon le California Infant Botulism Treatment and Prevention Program, qu’Arnon a fondé. En vertu de la loi de l’État, les recettes tirées de la vente du médicament ne servent qu’à financer le programme du botulisme.
Le médicament repose sur des donneurs comme Nancy Shine, une retraitée en biochimie de 76 ans en Californie qui avait été vaccinée contre le botulisme parce qu’elle travaillait avec le germe mortel dans un laboratoire. Arnon a recruté Shine et d’autres scientifiques pour le projet BabyBIG il y a deux décennies, car leur sang produisait des niveaux élevés d’anticorps, ces protéines sanguines qui neutralisent la toxine botulique.
Le protocole initial exigeait que les bénévoles reçoivent des doses de rappel d’un vaccin botulique expérimental également utilisé par l’armée américaine, puis subissent une procédure qui prélevait le plasma sanguin contenu en anticorps contre les types A et B du botulisme.
« Ce n’était pas très agréable d’être vaccinée, » se souvient Shine. « Il y avait beaucoup d’effets indésirables, comme de grosses bosses à l’endroit de la vaccination et un peu de douleur. »
Pourtant, Shine a participé à trois lots d’antitoxine produits entre 2008 et 2019.
« C’est probablement le point culminant de ma carrière d’avoir pu participer à ce projet et donner du plasma, » a déclaré Shine. « Nous avons fabriqué un produit qui pouvait sauver des vies d’enfants. »
Le développement a rencontré des obstacles
Parce que le botulisme infantile est rare, avec moins de 200 cas signalés aux États-Unis chaque année, trouver des financements et d’autres ressources pour développer le traitement BabyBIG a pris près de 15 ans et 10,6 millions de dollars — et a dû faire face à des obstacles importants, notait Arnon dans un article de 2007.
Aujourd’hui, environ 30 personnes en moyenne fournissent du plasma pour chaque lot de BabyBIG, selon les responsables sanitaires californiens. Le Lot 8, la dernière édition, est en cours de fabrication dans une usine de Takeda Pharmaceuticals près de Los Angeles, selon Giles Platford, président de l’unité des thérapies dérivées du plasma de la société. L’entreprise passe des contrats avec les responsables californiens pour produire BabyBIG sur une base « à but non lucratif », a déclaré Platford.
Certaines des premiers donneurs, comme Shine, ont désormais dépassé l’âge autorisé par le programme BabyBIG, qui collecte le sang auprès de donneurs adultes jusqu’à 70 ans. De nouveaux donneurs sont acceptés, mais ils doivent s’inscrire à une étude clinique dirigée par le département de la santé de Californie et accepter de recevoir une dose de rappel d’un vaccin botulique expérimental différent.
Les responsables californiens estiment disposer de suffisamment de BabyBIG en réserve pour durer jusqu’au prochain été, sur la base des prévisions actuelles. L’épidémie ByHeart s’inscrit dans une hausse préoccupante d’au moins 107 cas de botulisme infantile traités aux États-Unis depuis août, selon la Dre Jessica Khouri, MD, officier médical principal du programme d’État.
Shine a récemment reçu un livret rempli de photos et de lettres de familles dont les enfants se sont rétablis du botulisme après avoir reçu BabyBIG.
« C’est vraiment merveilleux. Je lis deux ou trois d’entre eux chaque jour, » a-t-elle déclaré. « Chacun d’eux me fait presque pleurer. »
