Réduire considérablement le financement des agences de santé clés et licencier des milliers de travailleurs n’assure en rien l’avenir du secteur biotechnologique, ont affirmé des experts et des parlementaires démocrates lors d’une audition du comité de la santé du Sénat mercredi.
Le sénateur Bill Cassidy, MD (R-La.), président du comité, a salué les innovations médicales des dernières décennies, notamment les vaccins contre la rougeole ; les traitements pour l’obésité, la maladie d’Alzheimer, le mélanome et d’autres affections ; les cures pour l’hépatite C ; les tests permettant de dépister les maladies plus rapidement ; et d’autres interventions qui améliorent les résultats pour les patients.
Cassidy a insisté sur le fait que les États-Unis ne peuvent pas « se reposer sur leurs lauriers ». Il a évoqué des « cadres dépassés » et des « obstacles inutiles » à l’approbation par la FDA, mais il semble avoir éludé la question du financement fédéral.
Le pays doit son « pipeline dynamique » de nouveaux médicaments et thérapies essentiels à des niveaux élevés de financement public provenant du NIH et d’autres sources fédérales, a déclaré Aaron Kesselheim, MD, JD, MPH, de la Harvard Medical School et du Brigham and Women’s Hospital à Boston. Mais le budget proposé par l’administration Trump, qui prévoit une réduction d’environ 40 % du financement du NIH, menace ce même pipeline, a-t-il averti.
De plus, les coupes antérieures à la recherche et les licenciements au sein d’agences de santé clés sapent la prochaine génération de traitements biotechnologiques, ont averti Kesselheim et d’autres témoins devant les sénateurs du comité.
« À ce jour, toutes les thérapies géniques approuvées par la FDA peuvent être retracées jusqu’à des instituts de recherche académiques ou leurs spin-offs qui ont développé le savoir-faire clé et la biotechnologie sous-jacente », a déclaré Kesselheim.
Le voretigène néparvovec (Luxturna), un traitement de la cécité, a été développé avec l’aide de chercheurs du Children’s Hospital of Philadelphia et de l’Université de Pennsylvanie, parmi d’autres institutions ; les traitements révolutionnaires pour la drépanocytose exagamglogene autotemcel (Casgevy) et lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia) sont apparus grâce à la technologie des vecteurs viraux développée au NIH, a précisé Kesselheim.
Le budget proposé pour le NIH réduit le financement de 48 milliards de dollars pour l’exercice en cours à 27,5 milliards pour l’exercice 2026. À ces niveaux de financement, un médicament sur huit développé au cours des deux dernières décennies n’aurait peut-être jamais été découvert, a-t-il déclaré.
« Le Congrès doit rétablir le flux normal du financement de la recherche avant que l’établissement scientifique américain et une nouvelle génération de traitements biotechnologiques innovants ne soient irrémédiablement endommagés », a-t-il ajouté.
Interrogé plus précisément sur les coupes au financement du NIH, John Crowley, JD, MBA, président et chef de la direction de Biotechnology Innovation Organization, une organisation qui représente l’industrie biotechnologique, a déclaré que « le NIH joue un rôle fondamental d’une importance incroyable dans la recherche fondamentale et le développement, et c’est quelque chose que nous devons continuer à financer et à soutenir ».
La sénatrice Patty Murray (D-Wash.) a déclaré que la « guerre de l’administration Trump contre la santé publique » a déjà entraîné l’élimination de 2,3 milliards de dollars de recherches NIH et cherchait à réduire des milliards de plus dans les laboratoires de recherche médicale en « mettant en œuvre illégalement une nouvelle politique de coûts indirects ».
Après le licenciement de milliers de personnels du DHHS, le processus d’examen de la FDA a connu des retards. L’administration a également suspendu plus de 100 essais cliniques axés sur le développement de traitements et de remèdes prometteurs, a-t-elle indiqué.
Josh Makower, MD, MBA, professeur à l’Stanford University Schools of Medicine et à l’Engineering School en Californie, a déclaré qu’il faut généralement entre 6 et 10 ans pour qu’une thérapie cellulaire ou génique progresse dans le processus d’approbation de la FDA et il a souligné le turn-over parmi les examinateurs et le personnel comme un défi majeur, en plus du « manque de transparence du processus d’approbation ».
« Un personnel d’examen adéquat de la FDA est une priorité », a-t-il déclaré. Chaque poste vacant devrait être pourvu, « et nous devons exempter les postes financés par les frais d’utilisation des futures coupes », a plaidé Makower.
Mais ajouter simplement du personnel ne mènera pas nécessairement à une meilleure optimisation, a ajouté Makower. L’intelligence artificielle pourrait être utilisée pour soutenir et accélérer les examens de la FDA, a-t-il ajouté.
Crowley a appelé à renforcer l’agence en améliorant la « prévisibilité des revues » et en modernisant la conception des essais cliniques, ajoutant qu’il a confiance que le Commissaire Marty Makary, MD, MPH, peut « réformer la FDA avec audace et intelligence ».
D’autres étaient moins optimistes.
« Les nouvelles découvertes biotechnologiques seront d’aucune utilité pour mes patients, ou pour n’importe quels patients, si elles ne peuvent pas se les payer », a déclaré Reshma Ramachandran, MD, MPP, MHS, professeure associée à la Yale School of Medicine à New Haven, dans le Connecticut.
L’administration Biden a ouvert une voie à la négociation des prix des médicaments par Medicare dans la loi Inflation Reduction Act. Cependant, la récente loi fiscale et budgétaire du président Trump contient des dispositions qui retarderaient la négociation ou exemptent certains médicaments de la participation au processus, a indiqué Ramachandran.
« Les solutions proposées sous forme d’accords en coulisses entre l’administration et des entreprises pharmaceutiques de marque échoueront également à faire baisser les prix des médicaments pour la majorité des patients », a-t-elle soutenu.
Quant à TrumpRx, un site qui permet aux consommateurs d’acheter directement des médicaments sur ordonnance auprès des sociétés pharmaceutiques à des prix réduits, Kesselheim a souligné le « piège » : les patients devraient payer ces médicaments en dehors de leur assurance maladie.
« La plupart ne peuvent pas se permettre des médicaments de marque qui coûtent des milliers de dollars, même à prix réduits », a-t-il conclu.
