La dernière entreprise issue d’un laboratoire de Stanford Medicine (États-Unis) est une société biotechnologique comptant 37 000 employés, aucun d’entre eux n’étant humain; il s’agit de Virtual Biotech, un système d’IA multi-agent destiné à étayer les décisions dans le développement des médicaments.
L’article qui décrit l’entreprise virtuelle de biotechnologie est publié dans la revue ‘Science’. Il n’y a pas de laboratoires, pas de pauses-déjeuner, ni de masse salariale. C’est une création du professeur associé en sciences des données biomédicales James Zou, chercheur principal d’un laboratoire virtuel inauguré en 2025, et de Harrison Zhang, doctorant à Stanford.
37 000 AGENTS IA POUR DÉCOUVRIR DES MÉDICAMENTS
Zou est l’auteur principal et Zhang est l’auteur correspondant. Selon Zou, l’idée était d’exploiter le laboratoire virtuel, où les chercheurs en IA imitent un laboratoire de recherche académique. Ils ont créé une entreprise complète avec des dizaines de milliers d’agents IA, tous entraînés pour apporter leur soutien à l’ensemble du processus de développement des médicaments.
« Notre idée était d’aller jusqu’au bout. Voir si nous pouvions créer une entreprise de biotechnologie qui couvre tout, depuis la recherche de cibles pharmacologiques jusqu’à la conception des essais cliniques. La question était de savoir si nous pouvions avoir une entreprise entièrement indépendante capable d’aborder les défis extrêmement complexes du descobrimiento des médicaments », expose Zou.
Un avantage d’une entreprise axée sur l’IA est qu’elle peut se passer de la phase initiale. L’entreprise virtuelle de Zou reproduit, à peu près, l’organigramme d’une biotechnologique traditionnelle: un directeur scientifique dirige les équipes de recherche, qui se divisent en plusieurs divisions spécialisées travaillant en parallèle pour traiter les éléments clés de la conception de médicaments, tels que l’identification des cibles moléculaires et la conception des essais cliniques.
Le résultat, bien que intangible, semble prometteur jusqu’à présent. L’entreprise virtuelle de biotechnologie a réussi à découvrir un signal biologique prédisant quelles molécules candidat avaient le plus de chances de réussir et a conçu une thérapie contre le cancer qui a ensuite été développée de manière indépendante par une grande société pharmaceutique.
L’un des plus grands défis du développement de médicaments est de déterminer quelles molécules ont le plus de probabilité de réussir lors des essais cliniques. « Le processus complet d’un essai clinique peut coûter des dizaines, voire des centaines, de millions de dollars et peut durer de nombreuses années », souligne Zou. S’il existe des caractéristiques biologiques cachées qui peuvent avertir les scientifiques sur les chances qu’un médicament passe les essais cliniques, cela constituerait un atout majeur pour l’industrie, insiste-t-il.
Envoya les agents biotechnologiques virtuels à la recherche de caractéristiques qui pourraient différencier les médicaments performants. Plutôt que de disperser un groupe d’agents dans des dépôts de littérature scientifique, Zou adopta une approche plus méticuleuse: assignant à un seul agent l’analyse d’un essai clinique précis et la collecte de données pertinentes sur la sécurité et l’efficacité. Au total, les agents ont analysé et catalogué environ 50 000 essais en moins d’une semaine. Selon lui, cette tâche aurait pris des années à des agents humains.
Outre l’analyse des résultats de l’essai, les agents se sont chargés d’étudier les données moléculaires rassemblées pendant celui-ci. « Dans ce cas, les agents virtuels ont fait quelque chose de assez intéressant », détaille Zou.
Pour les essais comportant des données disponibles sur l’activité génique de cellules individuelles, les agents ont créé deux systèmes de notation: l’un évaluant la spécificité avec laquelle un médicament ciblait un type cellulaire donné (plutôt que d’affecter de manière générale de nombreux types cellulaires) et l’autre mesurant quelque chose appelé bimodalité, qui indique si l’activité d’un gène cible ressemble davantage à un interrupteur (allumé/éteint: forte bimodalité) ou à un régulateur d’intensité.
Les chercheurs ont découvert que les essais présentant des scores élevés dans les deux catégories donnaient de meilleurs résultats. Les médicaments dirigés vers des gènes ayant une fonction d’interrupteur présentaient environ 40 % de probabilité en plus de passer de la phase 1 à la phase 2, environ 48 % de probabilité supplémentaires d’arriver sur le marché et environ 32 % de moins d’effets indésirables par rapport à ceux qui avaient un spectre d’activité large. De plus, ces motifs se maintenaient pour diverses affections, telles que cancers, maladies cérébrales, cardiaques, rénales et pulmonaires, parmi d’autres.
L’IA CONÇOIT UNE THÉRAPIE CONTRE LE CANCER
Selon ce que theorise Zou, une cible qui agit comme un interrupteur et qui se concentre sur un type cellulaire spécifique peut être plus facile et donc plus sûre à contrôler avec un médicament qu’un agent au spectre d’activité large.
« Les découvertes scientifiques réalisées par ces agents sont vraiment fascinantes et démontrent que ces caractéristiques cellulaires uniques peuvent être utilisées pour développer de meilleurs médicaments. Cela souligne l’importance de rassembler ce type de données », souligne Zou. « Cela pourrait bénéficier à l’ensemble de l’industrie du descobrimiento des médicaments ».
Pourtant, la question persiste de savoir si une entreprise fondée uniquement sur l’IA peut concevoir un nouveau médicament capable d’aider les patients. Pour le vérifier, Zou et son équipe ont concentré l’attention des agents sur une protéine que les chercheurs en cancer du poumon étudiaient depuis longtemps: la B7-H3. Les agents ont analysé des données pertinentes issues de divers essais et dépôts de données biomédicales, et ont signalé que la B7-H3 était fortement exprimée dans un type de cellule appelé fibroblastes, situés dans le tissu conjonctif et souvent proches des cellules tumorales.
Les chercheurs ont examiné plus en détail la communication entre cellules et les analyses transcriptomiques spatiales (qui cartographient l’activité de certaines cellules à un endroit donné). Ils ont découvert que les fibroblastes exprimant B7-H3 semblaient envoyer des signaux aux cellules immunitaires adjacentes et en inhiber l’activité, cachant ainsi la tumeur des défenses immunitaires normales. Les scientifiques de l’IA ont conçu un conjugué anticorps-médicament: un système de liaison protéique ciblant les cellules qui contiennent de nombreuses protéines B7-H3 et leur administrant directement une chimiothérapie toxique.
Les agents ont proposé cette conception médicamenteuse en utilisant des informations disponibles avant janvier 2025. Quelques mois plus tard, en août 2025, une entreprise pharmaceutique privée et établie est parvenue de manière indépendante à la même stratégie de conjugué anticorps-médicament contre le virus B7-H3.
Cette thérapie a reçu la désignation de thérapie innovante par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis (FDA en anglais), ce qui facilite la commercialisation de médicaments prometteurs après avoir démontré leur efficacité dans une étude chez l’homme. « C’était extrêmement excitant, car il s’agissait d’une validation indépendante par des tiers qui concorde avec les effets et le design proposés par l’entreprise de biotechnologie virtuelle », a déclaré Zou.
Zou ne poursuit plus l’objectif B7-H3, car une autre société le mène déjà en essais cliniques. Toutefois, il affirme que la biotechnologie virtuelle a découvert d’autres cibles candidates conçues de manière similaire. Zou précise que l’expérimentation physique et la validation resteront toujours le moyen par lequel l’IA aura un impact. « Notre prochaine étape est de porter les nouvelles découvertes de la biotechnologie virtuelle dans des laboratoires réels et de vérifier leur efficacité dans le monde réel ».
